Erster Wirkstoff in Tablettenform für die Prävention
Berlin, 27.07.2018 Wissenschaftler der Charité – Universitätsmedizin Berlin haben erfolgreich einen Wirkstoff gegen eine seltene, vererbte Krankheit getestet. Das sogenannte hereditäre Angioödem ist durch Schwellungen von Haut und Schleimhaut gekennzeichnet. Das Medikament in Tablettenform wird zur täglichen Vorsorge eingenommen, um schwere Krankheitsverläufe zu verhindern. Die internationale Studie wurde im renommierten Fachjournal New England Journal of Medicine* veröffentlicht.
Beim hereditären Angioödem (HAE) löst eine Veränderung im Erbgut eine Überaktivierung der sogenannten Kallikrein-Bradykinin-Kaskade aus. Das Gewebehormon Bradykinin ist dafür verantwortlich, dass vermehrt Flüssigkeit aus den Gefäßen ins Gewebe austritt und Schwellungen verursacht. Unbehandelt kann das Angioödem zum Tod durch Ersticken führen. Für die Studie wurde ein Wirkstoff entwickelt, der das Enzym Kallikrein blockiert. Als Folge wird die Bildung von Bradykinin gehemmt und die Schwellung des Gewebes bleibt aus.
Die 75 HAE-Patienten der internationalen Studie wurden mit unterschiedlichen Dosierungen des Kallikrein-Inhibitors oder einem Placebo behandelt. Die Studie zeigte, dass die tägliche Einnahme des Wirkstoffs vor dem Auftreten der Beschwerden schützt. Bisher können die Patienten ihre Erkrankung erst nach Auftreten einer Schwellung mit Medikamenten, die direkt in die Blutbahn oder unter die Haut verabreicht werden, behandeln.
„Wenn der Wirkstoff zur Zulassung kommt, hätten wir erstmals ein sehr einfach anzuwendendes, sicheres und sehr wirksames Medikament in Tablettenform, mit dem sich die Patienten vor ihren Schwellungen schützen können“, fasst Prof. Dr. Marcus Maurer, Forschungsdirektor an der Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie, die Ergebnisse zusammen. Er fügt hinzu: „Als nächstes müssen die Ergebnisse in einer Folgestudie bestätigt werden, das ist bereits in Planung. Außerdem wollen wir noch genauer verstehen, wie Kallikrein seine krankheitsverursachenden Effekte auslöst und bei welchen Erkrankungen es ebenfalls eine wichtige Rolle spielt.“
